Accueil > Informations scientifiques
Etudes cliniques
Equipe RVRH

Recherche clinique

Pour l’heure, une seule nouvelle molécule est en phase d’essai clinique. Il s’agit de KRN23, un anticorps monoclonal dirigé contre FGF23. KRN23 est développé par Kirin Hakko Kyowa (Californie, USA). KRN23 est entrée en phase I en décembre 2009. Un second essai (phase I/II) lui a succédé début 2011. Les résultats de ce second essai clinique sont attendus courant 2012.

références :

- Aono et al. (2009). Therapeutic effects of anti-FGF23 antibodies in hypophosphatemic rickets/osteomalacia. J Bone Miner Res. 2009 Nov ;24(11):1879-88.

- Aono et al . (2008). Anti-FGF23 neutralizing antibodies show the physiological role and structural features of FGF23. J Bone Miner Res. 2008 Sep ;23(9):1509-18.

Recherche pré-clinique

Deux programmes précliniques ont été identifiés récemment :

- d’une part, une approche visant à utiliser des peptides issus de FGF23. Ceux-ci peuvent se lier au co-récepteur du FGF23 au niveau du rein, mais ne peuvent pas activer ce co-récepteur comme la protéine FGF23 native. Par compétition pour le récepteur, ces peptides permettent d’atténuer le signal de fuite du phosphate transmis par FGF23.

- d’autre part, une approche visant à restaurer la voie de régulation de la sécrétion de FGF23. Celle-ci est altérée de part la mutation de PHEX dans le RVRH. L’équipe du Professeur Drezner (Université du Wisconsin) a démontré que D6R (hexa-D-arginine), une petite molécule, permettait de stimuler cette voie métabolique en aval de PHEX, de sorte que la sécrétion de FGF23 est inhibée. Cette molécule est également toujours en phase pré-clinique.

RVRH-XLH essaie de recueillir plus d’informations sur ces molécules et leur possible développement en phase clinique.